iPon Cikkek

A gyógyulás ára

Dátum | 2014. 09. 07.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

Több évtizedes kutatás eredményeként végre minden eddiginél hathatósabb megoldást találtak a hepatitis C kezelésére. A vírusos májgyulladás legsúlyosabb fajtája összesen 170 millió embert érint világszerte, és évente nagyjából 350 ezren halnak bele a máj elégtelen működése okozta szövődményekbe. Az eddig alkalmazott kezelési módok csak a páciensek 50−80 százalékánál voltak hatásosak, és a betegség előrehaladott állapotában általában nem nagyon segítettek. Az új, tabletta formájában alkalmazott hatóanyag azonban az ígéretek szerint sokkal jobb, jelentősen gyorsabban fejti ki hatását, és kevesebb mellékhatással is jár, mint elődei. Az előrelépésnek ugyanakkor nagyon komoly ára van, ami könnyen oda vezethet, hogy a súlyos betegség elleni leghatásosabb gyógymódot majd csak a legtehetősebbek engedhetik meg maguknak. A hepatitis C legújabb kezelési módszere két gyógyszer 12 héten keresztül való szedéséből áll. A hatóanyagok egyike már jelenleg is hozzáférhető: egyetlen dózis 1000 dollárba (jelenlegi árfolyamon 242 ezer forint), a teljes, 12 hetes kúra pedig 84 ezer dollárba (20,3 millió forint) kerül. A másik összetevővel együtt minden bizonnyal még sokkal drágábbá válhat a terápia, ami érthető módon mind az orvosok, mind a beteg körében óriási felháborodást váltott ki.
A következő hónapokban bizonyára sokan megszólalnak majd az ügyben az egészségügyi dolgozók, a betegek és a biztosító társaságok részéről is. Számtalan kérdés merülhet fel a problémával kapcsolatban, elsőként talán az, hogy milyen árat lehet szabni egy olyan gyógyszernek, amely összehasonlíthatatlanul hatásosabb a betegség ellen korábban bevetett szereknél, ha − pontosan ezért − kifejlesztése is rendkívül sokba került. A hepatitis gyűjtőnevet egy sor olyan kórképre alkalmazzák, amelyek a máj gyulladásával vagy megnagyobbodásával járnak. Méreganyagok, kábítószerek, túlzott alkoholfogyasztás és kórokozók egyaránt állhatnak a hátterében. A hepatitis C a harmadikként felfedezett olyan víruscsoport, amely kifejezetten a májat támadja meg. A hetvenes évek közepére a szakértők olyan vérteszteket fejlesztettek ki, amelyekkel azonosítani lehetett az érintéssel, gyakran fertőzött étellel vagy vízzel terjedő hepatitis A vírusának jelenlétét, illetve a testnedvek útján (szexuális érintkezés, közös tűhasználat stb.) terjedő hepatitis B-t is. A kutatók rövidesen rájöttek, hogy a májat célba vevő vírusoknak létezik egy harmadik csoportja is, amely a tesztek elől megbújva, csendesen terjed a bolygón, és sokkal több esetben okoz tartós májkárosodást, mint rokon vírustörzsei. A kórokozót 1989-ben sikerült azonosítani. Rövidesen az is kiderült, hogy a hepatitis C kórokozója rendkívül gyorsan mutálódik, így lehetetlen hathatós védőoltást kifejleszteni ellene. (A hepatitis A és B vírusai egészen másképp viselkednek, így esetükben az oltások működőképesnek bizonyultak.) A hepatitis C-vel fertőzött betegek bevett kezelési módja hosszú ideig szintetikus interferonok – természetes állapotukban az immunrendszer leghathatósabb fehérjéi −, és egy vírusellenes szer, a ribavirin beadásából állt. Ez a kombináció a vírus genotípusától függően a betegek 25−75 százalékán segített. A kezelés azonban súlyos mellékhatásokkal járt: a páciensek komoly influenzaszerű tüneteket, fáradékonyságot, depressziót és vérszegénységet tapasztaltak. A vírus ráadásul gyors alkalmazkodóképességének köszönhetően a kezelés előrehaladtával gyakran ellenállóvá vált a hatóanyagokkal szemben, hatástalanná téve azok működését, és súlyosbítva a beteg állapotát.
A hatékonyabb gyógymód keresgélése közben a szakértők alapos vizsgálatoknak vetették alá a vírus külső fehérjeburkának elemeit, és pontos genetikai állományát is. A kilencvenes évek során sikerült feltérképezni az RNS-vírus génkészletét, majd az új információk ismeretében megkezdődhettek a hatásos kezelési mód kikísérletezésére tett próbálkozások. A legkézenfekvőbb célpontnak a proteáz nevű enzim tűnt, amely nélkül a kórokozó nem képes önmaga sokszorosítására. Több éves munka, és sok félresikerült kísérlet árán végül a Vertex Pharmaceuticals nevű gyógyszercég és a Schering-Plough (2009 óta Merck) is előállt egy-egy működő proteázgátlóval − telaprevir, illetve boceprevir névre keresztelve a hatóanyagokat. A klinikai tesztek során a hagyományos kezelésben részesült betegek 44 százalékának tűnt el a vírus a véréből, a ribavirin és az interferonok mellett a proteázgátlókat is megkapók viszont 60−75 százalékban gyógyultak meg. A gyógyszerek engedélyezése után aztán rövidesen jött a hidegzuhany: az új hatóanyagok alkalmazása szintén súlyos mellékhatásokkal járt, és közben az is kiderült, hogy a proteázgátlók csak a vírus egyik genotípusával fertőzöttek esetében bizonyultak hatásosnak. Ez a genetikai variáns az Egyesült Államok és Kanadában a leggyakoribb hepatitis C-változatnak számít ugyan, de a világ más részein, különösen a súlyos HPC-járványokkal küzdő fejlődő országokban kifejezetten ritkának számít. A gyógyulásra ráadásul csak akkor volt esély, ha a szintén nehezen elviselhető mellékhatásokat okozó interferonokat és a ribavirint is beadták a betegeknek. A telaprevir és a boceprevir iránti lelkesedés csökkenésével új potenciálisan célbavehető vírusproteineket kezdtek vizsgálni a szakértők. Annyi a korábbi kísérletekből már kiderült, hogy nem elég inaktívvá tenni a fehérjét, a hepatitis C megállítása érdekében a hatóanyagnak bele kell építenie magát a vírusgenomba, és megakadályoznia, hogy a kórokozó másolatokat készíthessen magáról. A mellékhatások enyhítése érdekében pedig a gyógyszernek a lehető legkevesebb más szerv érintésével, minél gyorsabban a májba kell jutnia. A Pharmasset nevű gyógyszercég kutatói néhány éve úgynevezett nuleotid-analógokkal kezdtek kísérletezni, amelyek pontosan megfeleltek az előzőekben említett kívánalmaknak. Olyan molekulákról van szó, amelyek DNS- vagy RNS-szakaszokra hasonlítanak, így képesek beépülni a vírus génjei közé, ahol darabjaikra esnek szét, így megakadályozzák a kórokozó szaporodását.
Az új metódus alkalmazásával azonban akadt néhány komoly technikai probléma. A nukleotid-analógok vízoldékonyak, így nem tudtak áthatolni az emésztőrendszer zsírban gazdag rétegein, hogy a vérbe jutva elérjék a májat. A molekulákra kapcsolt foszfát-csoport negatív töltése tovább akadályozta a beleken keresztül történő felszívódást. A közel végzetes döfést azonban nem is ezek a gondok, hanem az adta a gyógymódnak, hogy a májba bejuttatott hatóanyagról a szerv enzimjei rögtön lekapcsolták a foszfát-csoportot, ennek hiányában viszont a molekula nem volt képes bejutni a vírusgenomba. A problémákat végül a Pharmasset egyik munkatársa, Michael Sofia oldotta meg, aki két újabb összetevőt, észtereket adott a hatóanyaghoz. Ez megoldotta a töltésproblémát, és képessé tette a molekulát arra, hogy elhagyja a beleket. A máj enzimjeinek gondja is megoldódott, ugyanis amíg ezek az észterekkel voltak elfoglalva, az aktív hatóanyag szabadon tehette a dolgát. A szakértő tiszteletére az új készítményt sofosbuvir névre keresztelték, a céget pedig 2011-ben 11 milliárd dollárért felvásárolta a Gilead Sciences, amely többek közt a Tamiflu nevű influenzaellenes szer, illetve számos HIV-gyógyszer kifejlesztőjeként vált híressé.
A sofosbuvir példátlanul hatásos szernek bizonyult. Tesztelése során a ribavirin és az interferonok alkalmazása mellett 327 betegből 295-nek a véréből 12 hét alatt eltűnt a hepatitis C vírusa. A sofosbuvir és a ribavirin együttes alkalmazásával 12 hét alatt hasonló sikereket értek el, mint egy 24 hétig tartó, interferonokat és ribavirint használó kezeléssel: a betegek 67 százaléka gyakorlatilag teljesen meggyógyult. Az interferonok kiiktatásával ráadásul jelentősen csökkent a mellékhatások száma és súlyossága is, sokkal ritkábban fordult elő például magas láz vagy depresszió a páciensek körében. Az FDA 2013 végén áldását is adta a sofosbuvir ribavirinnel való együttes alkalmazására a hepatitis C kezelésében. A kutatás azonban közben sem állt le, a sofosbuvir létrehozása során ugyanis a szakértők olyan anyagokkal is kísérletezni kezdtek, amelyek más vírusfehérjéket vesznek célba, annak reményében, hogy talán leválthatják az interferonokat és a ribavirint a kezelések során. A Bristol-Myers Squibb által kifejlesztett daclatasvir például pontosan ilyen szernek bizonyult, így a tesztek következő fázisában már ezzel kiegészítve tesztelték a sofosbuvir hatékonyságát. Az eredmény lenyűgöző volt: a mellékhatások szinte teljesen eltűntek, ugyanakkor a kísérletben résztvevő páciensek közül majdnem mindegyik meggyógyult. Azóta a Gilead szakértői is kikísérleteztek egy másik hasonló szert, és a ledipasvir nevű új anyag, illetve a sofosbuvir kombinációja az eddigi vizsgálatok alapján 94 százalékban hatásos a hepatitis C Észak-Amerikában leggyakoribbnak számító genotípusa ellen.
A két hatóanyagot egyetlen tablettába keverték össze, amelyet naponta egyszer kell bevenni. Az FDA várhatóan idén októberben engedélyezi a szer használatát, ami egy új éra beköszöntét jelenti majd a hepatitis C kezelésében. Ami a vírus többi genotípusát illeti, a fejlesztők elmondása szerint az ezek ellen hasonló mértékben hatásos szerek a létrehozás utolsó fázisában vannak, így rövidesen szintén piacra kerülhetnek. Mivel az új tabletta 12 hét alatt leszámol a betegséggel, összességében jóval kevesebbe kerül majd, mint egy súlyos, krónikus betegség hosszú éveken át való kezelése, ez azonban nem jelenti azt, hogy az érintettek többsége megengedheti magának azt. A szer árát csak az engedélyeztetési folyamat után hozza nyilvánosságra a Gilead, a körülbelüli nagyságrend azonban sejthető, és ennek alapján sokan soha sem részesülhetnek majd a vírusos májgyulladást szinte garantáltan gyógyító kezelésben. Ahogy David Thomas, a Johns Hopkins Egyetem fertőző betegségekkel foglalkozó részlegének igazgatója elmondta, a hepatitis C-vel fertőzöttek közt az Egyesült Államokban és Európában is nagyon magas a szegények aránya, a világ más pontjain pedig még rosszabb a helyzet. „Egy 100 ezer dollárnál többe kerülő gyógyszer nem sokat segít egy orosz börtönben ülő páciensen vagy egy pakisztáni drogoson” – magyarázza a szakértő. A kezelés várható árának a biztosítók sem örülnek, hiszen elmondásuk szerint még sosem volt dolguk egy ennyire sokba kerülő szerrel, amelyre a népesség ilyen nagy arányának lenne szüksége. Egyelőre biztató előjelnek tűnik, hogy a Gilead illetékeseinek elmondása szerint az előállítási költségek nem fogják megakadályozni, hogy a szer eljusson a rászorulókhoz. A cég a szintén általa gyártott HIV-gyógyszereknél már bevált módszert kívánja alkalmazni, vagyis az Egyesült Államokban komoly támogatást nyújtanak majd a betegeknek, a többi ország számára pedig helyben igyekeznek megoldani a gyártást, vagyis az általuk megfelelőnek talált cégeknek eladják az előállítás jogát. A betegség által leginkább érintett országokban további kedvezmények várhatók. Egyiptomban, ahol a legmagasabb a hepatitis C-vel fertőzöttek aránya, egy 28 napra elegendő sofosbuvir-adag jelenleg 300 dollárba kerül. A gyártó tehát a jelek szerint valóban a betegek érdekeit (is) nézi, azt ugyanakkor nem tudni, hogy ez mire lesz elég, illetve hogy hosszabb távon is fenntartható-e ez a hozzáállás.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!

Eddigi hozzászólások

4. tk36
2014.09.07. 15:06
"Az előrelépésnek ugyanakkor nagyon komoly ára van, ami könnyen oda vezethet, hogy a súlyos betegség elleni leghatásosabb gyógymódot majd csak a legtehetősebbek engedhetik meg maguknak." - ez pl. a kezdeti AIDS gyógyítása kapcsán is felmerült, mint indok.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
3. Cbonee
2014.09.07. 16:17
Mivel mostmár tudják gyógyítani, így a "felhasználói" bázis rohamosan csökkeni fog, és a fejlesztés árát pedig vissza kell hozni... és mivel piacra fog kerülni 1-2 éven belül több ilyen jó szer is, ezért sajnos logikus, hogy miért ilyen ára van...
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
2. tk36
2014.09.07. 20:28
" A gyártó tehát a jelek szerint valóban a betegek érdekeit (is) nézi, azt ugyanakkor nem tudni, hogy ez mire lesz elég, illetve hogy hosszabb távon is fenntartható-e ez a hozzáállás." - akkor pár hét múlva már konkrét dolgokat is tudunk, hogy valójában mennyibe fog ez kerülni.
Remélem a cikk utolsó részében leírtakat fogják követni a beárazásnál.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
1. pdx06
2014.09.28. 08:40
Nem kell ősember módjára élni és gondolkodni akkor nem kapja el az ember ezt a betegséget.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!