iPon Hírek

Emberi géneket hordozó marhák állíthatják meg a járványokat

Dátum | 2016. 10. 10.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

A legutóbbi nyugat-afrikai ebolajárvány alatt az egészségügyi dolgozók néhány beteget egy kísérleti eljárás keretében a túlélőktől levett vérplazmával kezdtek kezelni. Az elképzelés az volt, hogy a donor vérében található fehérjék segíthetnek a fertőzés legyőzésében. Egy biotechnológiai cég ugyanezt a módszert kívánja alkalmazni más fertőző betegségek kezelésére, azzal a különbséggel, hogy a donorok ezúttal nem emberek, hanem szarvasmarhák lesznek. A dél-dakotai SAB Biotherapeutics már jelenleg is rendelkezik egy génmódosított csordával, amelynek tagjai nagy mennyiségű emberi antitestet tudnak termelni. Ezek a fehérjék a közel-keleti légúti koronavírus (MERS), az ebola, az influenza és még számos más fertőzés kezelésére is alkalmasak lehetnek. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) nemrég bevette a cég elképzelését azon ígéretes új kezelések közé, amelyek világszerte nagy segítséget jelenthetnek a járványok terjedésének megakadályozásában.
Eddie Sullivan, a SAB Biotherapeutics vezetője és kollégái olyan marhákat hoztak létre, amelyekben az eredeti genom egy része inaktiválva van, és helyette egy mesterséges emberi kromoszóma működik, amely humán antitesteket kódol. Ha ezeket az állatokat beoltják a célba vett betegség antigénjével, vagyis a fertőző ágens azon részével, amely kiváltja az immunválaszt, a marhák antitesteket kezdenek termelni. Ezt követően csak le kell venni a plazmát, amelyből az antitestek kiszűrésével terápiás hatóanyagok állíthatók elő. Az egész folyamat az antigénes kezeléstől a kész gyógyszerig mindössze két és fél hónapot vesz igénybe, így egy-egy új járvány esetén a rendelkezésre álló metódusoknál sokkal gyorsabban lehet előállítani a szükséges mennyiségű hatóanyagot. A szakértők korábban is próbálkoztak állatoktól származó antitestekkel kezelni bizonyos betegségeket. Az állati antitestek azonban komoly mellékhatásokat válthatnak ki az emberi szervezetben. Sullivan szerint a SAB új antitestjeivel ez nem fordulhat elő, hiszen a fehérjék minden szempontból emberinek tűnnek. A módszer másik előnye, hogy megoldja az immunglobulin terápia egy másik nagy problémáját is. Vérplazmából kiszűrt antitestekkel évtizedek óta kezelnek különféle betegségeket, de ahhoz, hogy a módszer hatásos legyen, nagyon sok antitestre, és így nagyon sok donorra van szükség, akik nem mindig állnak rendelkezésre. A génmódosított szarvasmarhák viszont egyrészt sokkal nagyobb mennyiségben állítják elő az antitesteket, mint amire az ember képes, másrészt ha újabb plazmadózisokra van szükség, csak be kell adni az antigéneket még néhány állatnak. Egyetlen szarvasmarha egyébként Sullivan elmondása szerint a betegségtől függően 300–1000 emberi gyógyszeradag előállítására képes egy hónap alatt. Az ebolajárvány alatt immunglobulin terápiában részesült betegek egy kicsit jobban viselték a fertőzést, mint a kontrollcsoport tagjai. Míg ez utóbbiak 38 százaléka halt bele a betegségbe, az antitestekkel kezeltek körében csak 31 százalék volt a halálozási arány. Ez első hallásra nem tűnik soknak, de mivel a plazma csak korlátozott mennyiségben állt rendelkezésre, és nem volt idő annak vizsgálatára sem, hogy felmérjék, mennyi antitest van a donorok plazmájában, nem jelenti azt, hogy az alapelképzelés hibás lenne. A SAB első termékének már meg is kezdődött az emberi kipróbálása. Egy génmódosított marhák plazmájából készült MERS elleni szerről van szó, amelynek biztonságosságát jelenleg egy 1-es fázisú klinikai teszttel vizsgálják a szakértők. Ha a hatóanyag átmegy az első teszteken, a 2. fázis is megkezdődhet. Erre olyan régiókban akarnak sort keríteni a kutatók, ahol magas a MERS-es esetek száma. Bár a módszer nagyon ígéretesnek látszik, a WHO azt is leszögezi, hogy a gyógyszerelőállítás ezen módja meglehetősen költséges. Egy gramm hatóanyag nagyjából 2000 dollárból készül el, ami azt jelenti, hogy jelentős külső segítség hiányában pont azoknak az országoknak lesz a legkevesebb esélyük a technológia meghonosítására, ahol a legnagyobb szükség lenne a marhák által előállított gyógyszerekre.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!