iPon Hírek

Génszerkesztéssel gyógyítottak meg β-talasszémiás egereket

Dátum | 2016. 10. 26.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

A Carnegie Mellon és a Yale Egyetem kutatói kidolgoztak egy új génszerkesztési eljárást, amelynek segítségével egy szimpla intravénás terápiával élő egereket gyógyítottak ki öröklött vérképzési zavarukból. Ha a módszer embereken is beválik, a vérképző őssejtek hibás génjeinek kijavítása révén gyógyírt jelenthet az olyan állapotokra, mint a béta-talasszémia vagy a sarlósejtes vérszegénység. A módszer mesterséges úton létrehozott, úgynevezett peptid-nukleinsavakon (PNS) alapul. Az eljárás során az FDA által már emberi használatra is engedélyezett nanorészecskékkel juttatják be a PNS-t (képünkön) és a donor DNS-t a genomba. Az egyre népszerűbb CRISPR-technológia esetében egy enzim a problémás helyen elvágja a DNS-t, és a hibás szakasz egy javított verzió alapján pótlódik. Ezzel azonban az a probléma, hogy a módszer élő szervezeteken nehezen alkalmazható, így a szakértők általában eltávolítják a kijavítandó sejteket, ezeket a laborban kezelik, majd visszahelyezik a testbe. A másik aggodalom a CRISPR-rel kapcsolatban, hogy az enzim esetleg olyan helyeken is átvághatja a DNS-t, ahol nem kellene. Az új metódus mindkét gondra megoldást kínál, legalábbis ami a vérképzési zavarokat illeti. A bejuttatandó komplex jóval kisebb méretű, mint a CRISPR esetében, így élő szervezeteken is könnyen használható, és a PNS révén egyetlen specifikus terület vehető vele célba, de vágás itt sem történik. A legutóbbi kísérletek során a szakértők a béta-talasszémia okozóját célozták meg, vagyis egy olyan génváltozatot, amelynek jelenléte vészesen csökkentheti a hemoglobin képződését. A génváltozatot hordozó egerekbe olyan nanorészecskéket juttattak be, amelyek a PNS mellett a problematikus gén jól működő verzióját, és egy őssejt-faktort is hordoztak, amely segíti a génszerkesztést. A komplex a PNS révén kötődik a javítani kívánt helyhez, hozzákötve a szálhoz a donor szakaszt is. A módosult hélix aktiválja a DNS javító mechanizmusait, amelyek korrigálják a problémás gént. A szakértők egér és emberi sejteken, illetve élő egereken is tesztelték a módszert. Ez utóbbi kísérletek során a génszerkesztés 7 százalékban bizonyult sikeresnek, és a módosított vérképző őssejteknek köszönhetően észlelhetően megemelkedett a hemoglobin szintje a vérben. A 7 százalék első hallásra nem tűnik soknak, de jelen esetben komolyan javította a rágcsálók állapotát. Arról nem is beszélve, hogy a hasonló génszerkesztő eljárások sikeressége pillanatnyilag 0,1 százalék körüli. A béta-talasszémiás és a sarlósejtes anémiában szenvedő betegek esetében nincs szükség arra, hogy 100 százalékos legyen a javítás, sőt, bármilyen arányú sikeres szerkesztés javít a páciensek állapotán, hangsúlyozzák a kutatók. A módszer tehát ezekre a kórokra kiváló terápiás megoldást jelenthet.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!