iPon Hírek

Génterápiával javítottak egy ritka szembetegségben szenvedők állapotán

Dátum | 2014. 01. 17.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

Az Oxfordi Egyetem kutatóinak sikerült egy egyetlen injekcióból álló génkezelési eljárással javítaniuk egy ritka degeneratív szembetegségben szenvedő páciensek látásán. Az X kromoszómához kötött érhártya elfajulást, a choroideremiát a CHM-gén mutációja okozza, és a szakértők ugyanezen gén működő változatát juttatták be a retinába a kezelés során. A kórkép 50 ezerből egy embert érint, a mutáción átesett gén hordozóinak életük során folyamatosan romlik a látása, míg végül teljesen megvakulnak. A látásromlás hátterében a retina fotorecetorainak, a csapoknak és a pálcikáknak az elsorvadása áll, és mostanáig nem volt mód a folyamat megállítására. Az oxfordi szakértők által kidolgozott génterápiás eljárás klinikai tesztjének első fordulójában összesen hat, 35−63 év közötti férfibetegnek adták be azt a génmérnöki úton létrehozott, ártalmatlan vírust, amely a CHM-gén egészséges változatát hordozta. A kutatók abban reménykedtek, hogy a funkcióképes gén képes lesz megakadályozni a receptorok további pusztulását.
A páciensek egyike sem volt teljesen vak, és különböző mértékben érintette látásukat a betegség. Hat hónappal az injekciót követően az összes beteg retinájában megnövekedett fényérzékenységet lehetett tapasztalni, ketten pedig arról számoltak be, hogy jelentősen javult látásuk minősége, amit a vizsgálatok is megerősítettek. Érdekes módon a két legsúlyosabb állapotú beteg fejlődött a legtöbbet. Mellékhatásokat senki sem tapasztalt az injekció óta. Az eredmények tehát mindenképpen biztatónak tűnnek, bár a módszer klinikai gyakorlatban való elterjedéséhez még további tesztekre van szükség, illetve vizsgálni kell a hat hónapon túli esetleges hatásokat is. A szakértők szerint a hasonló terápiáknak elsősorban megelőző kezelésként lehet jelentősége, vagyis ha időben sikerül kiszűrni a hasonló génhibákat, még azelőtt bejuttatható a megfelelő sejtekbe a működőképes gén, mielőtt a hibás változat visszafordíthatatlan károkat okozna. Ilyen jellegű génterápiás metódusok révén a kezelés kidolgozói szerint más, egyelőre gyógyíthatatlannak tartott szembetegségek is kezelhetővé válhatnak.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!

Eddigi hozzászólások

2. zsolt200
2014.01.18. 18:58
Ezzel siethetnének ide Magyarországra is.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
1. Bibike_ATW
2014.01.19. 10:22
Inkább a rheumatoid arthitis-re találnák már meg a gyógyírt és a hasonló mozgásszervi, izületi gyulladásokra....
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!