iPon Hírek

Gondok lehetnek a CRISPR/Cas9-cel?

Dátum | 2017. 06. 06.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

A CRISPR/Cas9-rendszer felfedezése óta azzal kecsegtet, hogy jóval egyszerűbbé és olcsóbbá teheti a génszerkesztést: az ősi bakteriális védekező mechanizmuson alapuló módszerrel célzottan, precízen és gyorsan lehet megváltoztatni a genom tartalmát. Múlt kedden azonban kisebb hisztériát váltott ki egy levél, amelyet a Nature Methods oldalain jelentettek meg a Columbia, a Stanford és az Iowai Egyetem orvosai. Az egyoldalas irományban a szakértők arról számolnak be, hogy egy évvel ezelőtti kísérlet utólagos vizsgálatai során kiderült, a génszerkesztési módszer a tervezett változások mellett közel 2000 nem kívánt mutációt is okozott a genomban. Az orvosok egy vakságot okozó mutációt akartak kijavítani egerek genomjában, majd néhány hónappal azt követően, hogy ez sikerült, szekvenálták az állatok DNS-ét, hogy megtudják, mi mást változtatott még meg abban a génszerkesztési módszer. Ennek során derült ki, hogy a kísérleti állatok genomjában egyenként majdnem 2000 nem tervezett változás történt, ami több mint tízszerese annak a „hibaaránynak”, amit korábban jeleztek a technikával kapcsolatban. Ami azért probléma, mert ha az eredmények valóban helytállóak, és az emberben is hasonlóan pontatlanul dolgozik a CRISPR/Cas9, az komolyan korlátozhatja a módszer alkalmazási lehetőségeit. Elvégre azt senki nem akarja, hogy egy látáshelyreállító kezelésnek daganatos betegség legyen a mellékhatása.
A hírt gyorsan felkapta a sajtó, többnyire úgy értelmezve a levelet, hogy ezzel vége is a forradalminak beharangozott módszernek, a biotechnológiai cégek részvényeinek ára pedig meredeken zuhanni kezdett. A részvénypiaci esés legerősebben azokat a cégeket érintette (Editas Medicine, Crispr Therapeutics és Intellia Therapeutics), amelyek elsődlegesen CRISPR/Cas9-fejlesztéssel foglalkoznak, de más területek művelőit sem hagyta érintetlenül a levél tartalma. A dolog azért érdekes, mert míg tíz évvel ezelőtt egy hasonló iromány legfeljebb a laborokban keltett volna izgalmakat, az elmúlt napokban mindenki, akit egy kicsit is érdekel a genetika, erről beszélt, és a bejelentésnek komoly piaci következményei is voltak. A nagy nyilvánosságnak persze előnyei is vannak, hiszen a genetikusok, mikrobiológusok és molekuláris biológusok gyorsan megkezdték a levél tartalmának értékelését a közösségi platformokon. Ezekből a reakciókból pedig az derül ki, hogy még nagyon korai lenne temetni a CRISPR/Cas9-módszert. Egyesek szerint a levél semmi újat nem állít, hiszen a metódussal együtt járó nem kívánt mutációkról már eddig is tudott mindenki, akinek a szakterületébe vág a technológia. Mások a kis mintaszámra, az elégtelen kontrollokra, a furcsa bejuttatási módra, az elavult alkalmazási metódusra vagy más hibákra hívják fel a figyelmet. Az eredmények valóban nincsenek összhangban az eddigi hasonló felülvizsgálatok adataival, és a szerzők maguk is megjegyzik, hogy igazából fogalmuk sincs, hogy miért és hogyan jelentkezett ennyire sok mutáció. A hírre szakmai körökben általános kétkedés volt a válasz, Derek Lowe évtizedek tapasztalatával rendelkező gyógyszerkutató például hosszasan írt a problémákról a Science blogoldalán. A kísérlet során alkalmazott módszerek szerinte annyira hiteltelenné teszik a valóban szokatlan eredményt, hogy gyorsan vásárolt is néhány Editas- és Crispr Therapeutics-részvényt, amíg alacsony volt ezek ára.
A legtöbben szakmai részről azonban amiatt csalódottak, hogy a levél aránytalanul nagy, kritika nélküli figyelmet kapott. Eddig sem állította senki, hogy a CRISPR/Cas9 100 százalékosan pontos, mondja Stephen Floor biofizikus. A jelenleg is zajló kutatások egyik fontos célja pontosan az, hogy felmérjék, a nem kívánt mutációk miért és hol jelentkeznek, milyen következményekkel járnak, és hogyan lehet leszorítani a számukat. Más részről annyiból a levél szerzőinek álláspontja is érthető, hogy az orvostudományban nagy hagyománya van az esettanulmányok közlésének. Amikor egy új, furcsa betegség bukkan fel, vagy egy emberi gyógymódon dolgozva valami nagyon fontos újdonságba botlanak a szakértők, igyekeznek azt mielőbb a szélesebb szakmai közösség tudomására hozni, még akkor is, ha nem tudják a jó vagy rossz eredmények okát. A levél megírásakor pedig pontosan ez volt a cél, mondja Vinit Majahan, a Stanford szemésze és a levél egyik szerzője, aki kollégáival a génszerkesztési technológia emberi alkalmazásának fejlesztésén dolgozik. Úgy gondolták, hogy bármennyire apró, megkérdőjelezhető eredményről is van szó, azt felelőtlenség lenne a szőnyeg alá söpörni. Azt pedig senki sem vitatja, hogy a levél kapcsán felvetődő kérdésekre választ kell találni, mielőtt a módszer rutinná válhat az orvosi gyakorlatban. A CRISPR/Cas9-et sokan emlegetik molekuláris ollóként, ami azt a képzetet kelti, mintha tökéletesen precíz lenne. Majahan és társai azonban inkább hatóanyagként tekintenek rá, és azt valóban fontos megítélni, hogy a sejtekbe a kezelés során bekerült DNS-vágó enzimek menni ideig működnek és mit csinálnak, miután elvégezték tervezett feladatukat. A felvetett problémákkal, valamint az eredmények ilyen módon való közlésével tehát semmi probléma, csak azok értelmezését kell alaposabban megfontolni. Ahogy a szélesebb publikum egyre több tudományos eredményhez fér hozzá első kézből, fontos azt is megtanulnunk, hogyan értékeljük ezeket a híreket. Így például annak is köztudomásúnak kellene lennie, hogy egyetlen kutatás sosem volt képes arra, hogy önmagában előre jelezze vagy romba döntse egy új technológia jövőjét.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!

Eddigi hozzászólások

8. crowly
2017.06.06. 20:53
2000 változás csak 10-szer annyi hiba, mint mire amire amúgy számítani lehet? Szóval szerintük 200 nem tervezett mutáció még nem vészes? Szerintem 1 darab is túl sok. Ez nem, hogy nem precíz, de így egy rakás szar.

Amióta hallottam róla, számomra ez úgy jött le, hogy ez egy olyan módszer amivel 1 darab gént képesek módosítani. Ha egy darab megváltoztatása képes megoldani egy problémát, akkor 1 hiba épp ugyanolyan súlyos lehet, vagy akár még rosszabb, ezért szóba se jöhetne.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
7. Renhoek crowl...
2017.06.06. 22:13
A sejtek normál osztódása során is keletkeznek mutációk, vagy ha kimész a napra (le se kell égni hozzá)
Eléggé nagy a genom tűrőképessége, és ha nem gyorsan osztódó sejteket módosÍtunk, esetleg pár sejt elvesztheti a funkcióját, vagy lelassul a metabolizmus. Pl. A neuronok az agyunkban folyamatosan gyűjtik be a mutációkat például. Persze előfordulhatnak problémás esetek, amikből rák fejlődhet. Pl glia vagy őssejtek esetén nagyobb a kockázat. Ezért is kell alaposan vizsgálni.

Elolvastam az eredeti papert... 3 egér édeskevés bárminek a bizonytásához, tehát egyelőre csak egy esettanulmány.

Örülök neki, mert csak felkavarja kicsit az állóvizet, és rávilágÍt, hogy a biotech toolok sohasem 100%-osak, ezt minden szakmabeli tudja. Vizsgálni kell a valós hatásokat... + figyelembe kell venni, hogy hónapról hónapra fejlődik a metodika, új enzimek is bejönnek a képbe. Csak a helyén kell kezelni, mielőtt KÍnában orrba szájba nyomják mindenkibe a csoda GM injekciókat.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
6. Szefmester crowl...
2017.06.07. 06:41
Egy másodperc alatt több a hibás másolás benned mint ami miatt sopánkodsz. A legtöbb ártalmatlan, vagy életképtelen... ha meg túléli, akkor vagy előnyös, vagy hátrányos a változás. A hátrányost meg néha ráknak hívják...
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
5. ChoSimba
2017.06.07. 08:26
Idő kell ennek is, mint minden új dolognak. De legrosszabb esetben nem "beadható" formátumú lesz, hanem mintavevős, petricsészében kitenyésztős, és visszaadós.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
4. fofoka Szefm...
2017.06.07. 18:54
"...ha meg túléli, akkor vagy előnyös, vagy hátrányos a változás."

De ennyi legalább biztos, ugye? :-)
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
3. crowly
2017.06.08. 15:32
Nem az a problémám, hogy hibákat okoz. Az önmagában rendben van, hogy természetes esetben is sérül a DNS és javul is. Ez viszont egy módszer lenne ami nem csak 1-1 sejthez nyúl hozzá, hanem kijavít egy hibát minden sejtben. Tudtommal ez a cél. Egy sejt módosítása nem fog meggyógyítani. Viszont ha az összes sejtben amihez hozzá nyúl csinál pár ezer hibát az már nem hangzik olyan jól.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
2. Asagrim crowl...
2017.06.08. 18:10
Nem akarsz szupererőt kapni? Ettől esélyesebb mint egy pókharapástól, vagy gamma sugárzástól!
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
1. Renhoek crowl...
2017.06.09. 00:46
Neem... csak a célsejtekben javít ki hibákat, amiket akarsz.

Pl a retina nem osztódó sejtjeiben... a sokmillióból pár elveszti a funkcióját pl.

Nagyon pontosan lehet specifikálni milyen sejteket módosítasz, akár ezzel, akár vírussal.

Teljesen értelmetlen és nem is lehet utólag az összes testi sejtedet módosítani.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!