iPon Hírek

Megkezdődött az első CRISPR/Cas9-terápia klinikai tesztelése

Dátum | 2016. 11. 16.
Szerző | Jools
Csoport | EGYÉB

Kínában megkezdődött az első olyan klinikai tesztsorozat, amelynek során a CRISPR/Cas9 génszerkesztési eljárással módosított sejtekkel kezelnek élő embereket. Lu Ju, a Szecsuani Egyetem onkológusa október 28-án adta be a módosított sejteket az első tüdőrákban szenvedő betegnek. Bár arra már korábban is volt példa, hogy más módszerekkel módosított sejtekkel kezeltek emberi betegeket, az ezeknél jóval egyszerűbb, olcsóbb és biztonságosabb CRISPR/Cas9 azzal kecsegtet, hogy általa végre valóban elterjedtté válhat a génterápiák alkalmazása az egészségügyben. Lu idén júliusban kapta meg az engedélyt a kísérletek megkezdésére a tesztek helyszínéül szolgáló Nyugat-Kínai Kórház etikai bizottságától. Az eredeti terv az volt, hogy a kezeléseket még augusztusban megkezdik, de a kezdést el kellett halasztani, mivel a sejtek kitenyésztése a vártnál több időt vett igénybe. A munka során a kutatók először is immunsejteket vontak ki a kezelendő személy véréből, majd ezekben a CRISPR/Cas9 segítségével működésképtelenné tettek egy gént. A kérdéses DNS-szakasz a PD1 nevű fehérjét kódolja, amely normális esetben az immunválasz mérsékléséért felel – megakadályozza, hogy az immunsejtek a szervezet saját sejtjeit támadják meg –, amit a rákos sejtek maximálisan kiaknáznak. Lu és társai a módosított T sejteket tenyészteni kezdték a laborban, hogy megnöveljék számukat, majd visszainjekciózták ezeket a betegbe. A szakértők azt remélik, hogy a PD1 nélküli sejtek megtámadják és legyűrik a tumorsejteket.
A kezelés hatásosságáról egyelőre nagyon korai lenne bármit is mondani, de Lu azt nyilatkozta, hogy az első beteggel egyelőre semmi probléma, és esetében rövidesen sor kerülhet a második injekcióra is. A csapat a tesztek jelenlegi fázisában összesen 10 főn tervezi kipróbálni az eljárást, akik 2–4 injekcióban részesülnek majd. Ebben a szakaszban az elsődleges cél a kezelés biztonságosságának felmérése. A résztvevőket a kezeléseket követően hat hónapig közelről monitorozzák majd, hogy megállapítsák, vannak-e nem várt mellékhatásai a terápiának. Lu és társai közben azért azt is figyelik, hogy a kezelés javított-e valamit a betegek állapotán. A rákkutatók többsége úgy véli, hogy a CRISPR/Cas9-ben óriási lehetőségek rejlenek a daganatos betegségek kezelésére. Ami a kínaiak konkrét stratégiáját illeti, az más vizsgálatok során már kiderült, hogy a PD1 működésének anitestekkel való blokkolása révén javítható a tüdőrákosok állapota, így minden esély megvan arra, hogy a génszerkesztéses módszer is működjön. A metódus kapcsán ugyanakkor többen vitatják, hogy az jelenlegi formájában mennyire lehet praktikusan alkalmazható. A sejtek betegből való kivonása, módosítása és tenyésztése óriási munka, így ha a kezelés nem bizonyul rendkívüli módon hatásosnak (vagyis szignifikánsan jobbnak és olcsóbbnak az antitestes kezelésnél), komoly kérdések merülhetnek fel a folytatással kapcsolatban. A klinikai tesztek célja azonban pontosan ezen kérdések megválaszolása lesz. Lu projektje nincs egyedül a porondon, hiszen az utolsó engedélyre vár egy szintén daganatos betegek kezelését célzó amerikai CRISPR/Cas9 klinikai teszt is, amelyet várhatóan a jövő év elején kezdenek el, és tervezés alatt állnak más kínai kísérletek is, amelyek márciustól indulhatnak be.
Új hozzászólás írásához előbb jelentkezz be!

Eddigi hozzászólások

6. ny
2016.11.16. 18:15
Valahogy kimaradt a cikkből hogy milyen eredményeket értek el az patkány, kuty, sertét, majomkísérleteken, és nem csak úgy random szórakoznak az emberekkel?
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
5. crowly
2016.11.16. 19:52
Ez azért nem egészen élő emberen való tesztelés. Akkor lenne igazán az, ha a módosítást magát hajtanák végre az ember szervezetén belül. Ahogy korábban már olvastam róla, hasonló módszerrel mint ahogy egy vírus átírja egy sejt génjeit. Vagyis mindenki számára beadható egységes injekció lenne amit ha valaki megkap, módosulnak a sejtjei, tehát nincs külső tenyésztés egyedenként.
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
4. Renhoek crowl...
2016.11.17. 01:11
Igen de az nem olyan egyszerű ám. Mi AAV-t (nátha szerű vírust) használunk utólagos stabil génmódosításra.
.. de az nem úgy van, hogy beadod neki az injekciót aztán hajrá. Előszöris kell egy promótert szerkeszteni, ami alapján megtalálja és megfertőzi a célsejteket (pl az agyban bizonyos neuronok) és egy mikropipettával be kell szúrni a szövetbe pár nanoliteres vírust és úgy megfertőzöd a kellő sejteket egy kis környezetben... de ha már egy kis ér eldurran akkor ott nem jut el a megfelelő helyekre, vagy lefolyik az agykamrába és akkor alig ér valamit. Nehéz ügy.

Intravénásan beadsz AAV-t akkor annak mindenhová el kell jutnia, hogy megtalálja a megfelelő sejteket, óriási mennyiséget be kéne adni, és mivel nem patogén vírus ezért nem szaporodhat sejtekben.
Persze vannak sokkal durvább hrodozóvírusok, mint a lenti vagy rabies törzsek, avagy a veszettség... de ezek sokkal veszélyesebbek is.

Elképzelhető, hogy lesz intravénás génmódosítás, pl a leukémiás sejtek ellen, vagy a T sejtek felturbózására, de hogy beadod és Hulk leszel, az még sok idő
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
3. Asagrim Renho...
2016.11.17. 03:00
Duchenne és társai gyógyítására szerinted reálisan mennyi év kell, hogy használható lehessen?
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
2. Renhoek Asagr...
2016.11.17. 09:02
Az örökletes genrtikai betegségekre szerintem hamarosan lesznek nagyon jó kezelések. Ugyanis egy kis konkrét génszakaszt kell kijavítani. A cisztás fibrózisra már van AAV kezelés, csak havonta be kell lélegezni a vírust, hogy kijavítsa a tüdősejteket időlegesen. Retina betegségére, ahol csak egy-egy molekulát kell visszapótolni, nagy eséllyel lesznek kezelések. Hogy mikor, az sokmindentől függ. Duchanne azért elég erős strukturális betegség, szóval erőteljes és permanens GM kell. Úgy tudom.early.stageben van már...
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!
1. Renhoek Asagr...
2016.11.17. 09:26
...de hogy elterjedjen és bizonyítottan működjön... szerintem 10 év minimum. Nagyobb humán tesztfázis mondjuk 2-5 év. Csak azért tudni kell azt is, ha erősen és permanensen módosítunk, akkor az immunrendszer elpusztítja a változást. Vagy az egész immunrendszert is módosítani kéne. A lényeg, hogy egy sejt a benne lévő genetikai anyagot kipakolja a membránjára, hogy a vírusgéneket felismerve az immunsejtek elpusztítsák azt. Szóval ebbe a rendszerbe kell belenyúlni. Vagy élethossz immunszupressz
 
Válasz írásához előbb jelentkezz be!